Una nueva terapia génica logra revertir la diabetes en ratones

Un grupo de investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) ha desarrollado una terapia génica que logra revertir la diabetes tipo 2 y la obesidad en ratones. Liderados por la investigadora Icrea Fátima Bosch, los científicos, del Centro de Biotecnologia Animal y de Terapia Génica (CBATEG) de la UAB, han demostrado por primera vez que se puede contrarrestar la resistencia a la insulina que provoca la diabetes, así como reducir el peso en animales obesos administrando una sola inyección de un gen terapéutico, sin tener efectos secundarios.

Además, han visto que en ratones sanos esta misma terapia génica hace que envejezcan de forma más saludable al protegerlos del sobrepeso y la resistencia a la insulina asociadas a la edad. Los resultados, publicados en la revista EMBO Molecular Medicine, concluyen que intentarán extrapolar este estudio en animales más grandes, más cercanos a los humanos, y así poder llegar a aplicar la terapia en un ensayo clínico con personas diabéticas lo antes posible.

En esta terapia, los investigadores utilizan un virus modificado genéticamente para que no tenga capacidad de infección ni de replicación como caballo de Troya para entrar en las células. Una vez allí, el virus libera un gen terapéutico, el FGF21, que se inserta en el núcleo de la célula y hace que ésta comience a producir de manera continuada y constante una proteína que se va a continuación a la sangre y se reparte así por todo el organismo.

Esta proteína es una hormona que se segrega de manera natural en diversos órganos y que se ha visto que actúa para normalizar el mecanismo energético. La ventaja del gen terapéutico FGF21 es que permite manipular algunos tejidos del organismo para que se conviertan en una especie de fábricas de esta hormona.

Los investigadores lo han aplicado en el hígado, sobre todo, pero también lo han probado en el tejido adiposo y el músculo esquelético. “Cuando la administramos a animales obesos y con diabetes conseguimos que pierdan peso hasta alcanzar el peso de un animal sano. Además, vemos que se reducen los niveles de inflamación del organismo e incluso que desaparecen los cúmulos de grasa en el hígado, tan frecuentes en la diabetes tipo 2 y que pueden dar lugar a la enfermedad del hígado graso e incluso al cáncer de hígado”, ha explicado Fátima Bosch, autora sénior del trabajo, quien ha añadido que “por primera vez se ha logrado contrarrestar la resistencia a la insulina y la obesidad a largo plazo y sin efectos adversos en el modelo animal que más se parece a la obesidad y la diabetes de los humanos”.

Los resultados demuestran que es una terapia segura y eficaz”, ha defendido Verónica Jiménez, primera autora del artículo e investigadora del CBATEG-UAB, de forma que los investigadores han probado la terapia génica en ratones obesos genéticamente y también en ratones a los que indujeron la enfermedad mediante una dieta muy alta en grasas.

Este avance permitiría, de demostrar los mismos resultados en humanos, con una sola aplicación del tratamiento revertir la enfermedad. Además, esta terapia podría ser muy efectiva para ayudar a un envejecimiento más saludable, ya que se ha visto que al envejecer irremediablemente se acumula peso y se pierde sensibilidad a la insulina. Todo esto se ha comprobado cuando los investigadores aplicaron el tratamiento a ratones sanos de edad avanzada y vieron que los animales perdían peso y ganaban sensibilidad a la insulina de nuevo.

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