Un estudio basado en una terapia de reemplazo celular en organismos con diabetes dependientes de la insulina ha logrado éxito en una primera fase, según ha publicado un grupo de científicos relacionados con la farmacéutica Sana Biotechnology en un artículo publicado en la revista Nature.

El estudio, realizado en ratones, consistió en la edición genética de un grupo de células del páncreas, conocidos como "islotes", provenientes de donantes humanos. Los islotes, siempre según los investigadores, "sobrevivieron, fueron injertados sin requerir inmunosupresores y mejoraron la diabetes en ratones inmunocompetentes", "evitan la muerte autoinmune en ratones diabéticos" y "tienen potencial de ser empleado de manera más amplia en pacientes humanos diabéticos con antecedentes de hipoglucemia grave" para "lograr la independencia de la insulina".

Desde hace un siglo se usa la insulina para tratar a pacientes con diabetes tipo 1, transformando una enfermedad que antaño era mortal a una afección crónica. Sin embargo, la calidad de vida y la alta probabilidad de eventos hipoglucémicos graves y las morbilidades asociadas no se ha corregido, mantienen los autores en su artículo titulado Los islotes pancreáticos primarios hipoinmunes humanos evitan el rechazo y la autoinmunidad y alivian la diabetes en ratones alogénicos humanizados.

Según defienden, los pacientes viven con incertidumbre y el autocontrol debe ser diario, con dificultades técnicas y alerta constante; y ante esto, la comunidad científica avanza en terapias de "trasplante alogénico de islotes", que ayudan al aumento de las células muertas del páncreas, aunque la duración media de un injerto está entre cuatro y seis años, y enfrenta ciertos problemas como la pérdida temprana del trasplante por reacciones de rechazo del organismo, y la necesidad de inmunosupresión de por vida, lo que causa toxicidad y efectos secundarios.

En el experimento se modificaron genéticamente las células trasplantadas para intentar evitar el rechazo de las nuevas células y el uso de inmunosupresores. Según los responsables del estudio, el resultado fue que este grupo de células logradas con la edición génica "elude las respuestas alogénicas y autoinmunes", además de su función principal de proporcionar control glucémico, al menos en los modelos preclínicos.

Los islotes pancreáticos fueron editados con Crispr para que sobreexpresaran el anticuerpo CD47 y sus células tuvieran cualidades hipoinmunes. El resultado fue que "controlaron la glucosa en sangre sin inmunosupresores", según han indicado desde el grupo liderado por el científico Xiaomeng Hu, quien ha explicado que "la edición de genes de islotes humanos primarios se ha considerado un desafío, y solo recientemente se ha desarrollado un método eficiente. Su protocolo paso a paso incluye la dispersión de islotes, la entrega de ARNg único (ARNsg) y Cas9, y la reagregación de grupos de células de islotes en p-islotes", para añadir que esta terapia «podría convertirse en muy corto plazo en una solución para muchos pacientes con eventos hipoglucémicos graves, para lograr la independencia de la insulina".