La 49 Conferencia Anual de Sociedad Internacional de Diabetes Pediátrica y del Adolescente (ISPAD), celebrada en Rótterdam (Países Bajos) ha sido el marco de la presentación de nuevos datos del ensayo de fase 3 PROTECT de teplizumab, que ha estudiado la eficacia y seguridad de esta molécula para frenar la destrucción de células beta y preservar la función de las mismas en niños y adolescentes de 8 a 17 años diagnosticados en las últimas 6 semanas con diabetes tipo 1.
Estos datos, publicados en la revista The New England Journal of Medicine, confirman que Teplizumab cumple el objetivo principal del estudio, demostrando una preservación superior de las células beta al frenar significativamente la disminución en los niveles medios de péptido-C al final del ensayo, en comparación con placebo.
El péptido-C es un biomarcador de la función de las células beta, y su significativa diferencia indica el potencial de este tratamiento para frenar la progresión de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en esta población.
Aunque los principales criterios de valoración secundarios del estudio no han sido estadísticamente significativos, si se han observado tendencias numéricas a favor de teplizumab en parámetros clínicos relevantes. De esta manera, las personas que fueron tratadas con este tratamiento requirieron de media menos unidades de insulina y pasaron más tiempo dentro del rango objetivo, en comparación con aquellos tratados con placebo.
Las reducciones en la HbA1c y las tasas generales de eventos clínicamente importantes, tales como disminución de azúcar en sangre (hipoglucemia), fueron similares en ambos grupos de estudio.
Los datos del estudio PROTECT llegan solo unos meses después de la adquisición por parte de Sanofi de Provention Bio en abril de 2023, integrando Teplizumab se integra en la estrategia de crecimiento de Sanofi en enfermedades inmunomediadas y terapias modificadoras de la enfermedad, aprovechando además la experiencia de nuestra compañía en el campo de la diabetes.
En relación con este estudio el Dr. Luis Castaño, endocrinólogo pediátrico del Hospital Universitario Cruces /UPV/EHU ha explicado que “la diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune crónica, causada por la destrucción de las células beta pancreáticas, productoras de insulina. En este sentido, la preservación de estas células, así como el diagnóstico temprano de la enfermedad sigue siendo una necesidad a destacar y su implementación a todos los niveles es importante de cara a conseguir la curación de la enfermedad. Estos nuevos y prometedores resultados se suman a los hallazgos de múltiples estudios en diferentes etapas del proceso de la enfermedad, lo que respalda aún más el potencial de este tratamiento para modular la progresión de la diabetes tipo 1”.
Por su parte, Shirley Gil Parrado, directora general de General Medicines Iberia de Sanofi, ha afirmado que “los resultados del estudio PROTECT son muy relevantes, representan un hito especialmente significativo en el compromiso de Sanofi con la innovación, la investigación y las enfermedades autoinmunes como la diabetes tipo 1. En Sanofi llevamos un siglo comprometidos con las personas con diabetes, siempre buscando soluciones terapéuticas únicas en su clase que consigan mejorar y extender su vida”.
PROTECT es un ensayo clínico de fase 3, aleatorio, doble ciego, controlado con placebo y multinacional, en el que se registraron 328 niños y adolescentes de 8 a 17 años diagnosticados con diabetes tipo 1 en estadio 3 clínico, en las 6 semanas anteriores. Los participantes recibieron un primer curso de 12 infusiones diarias (ya fuera de teplizumab o placebo) al inicio del estudio, seguido de un segundo curso de 12 infusiones diarias después de 6 meses. El objetivo era determinar si esta molécula puede ralentizar la pérdida de células beta y preservar la función de estas células mediante el péptido-C, en comparación con el placebo.
