Mientras que los tratamientos para la diabetes tipo 2 están tomando un rumbo prometedor, la diabetes tipo 1 se ha convertido en el gran reto científico y comienza a ser la gran olvidada, apartada por el peso epidemiológico de las que padecen la otra cara de esta enfermedad crónica.Pero las cosas podrían cambiar gracias a Teplizumab, una inmunoterapia capaz de retrasar dos años el inicio de la enfermedad en este tipo de pacientes.

Se trata de un tratamiento que en Estados Unidos ya está disponible, y se prevé que llegue a Europa en 2024. Este anticuerpo monoclonal se dirige a CD3, una molécula presente en los linfocitos T involucrados en el desarrollo de la enfermedad, y frenaría la destrucción de células beta productoras de insulina.

Los ensayos clínicos con este fármaco se centraron en participantes que ya experimentaban un descenso de los niveles de péptido c, lo que significa que la producción de insulina y la función de las células beta ya se veían afectadas. ¿

La inmunoterapia es un tratamiento que utiliza ciertas partes del sistema inmunitario de una persona para combatir enfermedades, en los últimos años con más aplicaciones en el cáncer pero que ya está mostrando resultados esperanzadores en un abanico más amplio de padecimientos. En este caso, Teplizumab, un anticuerpo monoclonal anti-CD3, es la primera terapia aprobada que ha demostrado retrasar la evolución de la diabetes tipo 1.

Los autoanticuerpos son sustancias segregadas por los linfocitos, previamente fabricadas por el sistema inmunitario, que atacan al propio tejido y suelen estar asociados a reacciones autoinmunes, y los relacionados con la diabetes tipo 1 pueden aparecer en los análisis de sangre meses o años antes de la aparición de los síntomas físicos que suelen conducir al diagnóstico.

De esta manera, Teplizumab se dirige a las células T para disminuir la destrucción de las células beta, de manera que el tratamiento, que actúa directamente sobre el sistema inmune, puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células beta productoras de insulina, al tiempo que aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria, estabilizando esencialmente la función de las células beta.

Pese a que la inmunoterapia no evita el desarrollo de la diabetes, se acerca a un resultado que abre horizontes hasta ahora no explorados, y según Eduard Montanya, director científico del Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Médicas Asociadas (Ciberdem) y jefe de la Sección de Diabetes del Hospital de Bellvitge, "supone un hito en la investigación y el tratamiento de esta enfermedad".

La aprobación americana de esta terapia se basa en un ensayo de fase II publicado en The New England Journal of Medicine en 76 participantes de 8 a 49 años considerados de alto riesgo de desarrollar diabetes tipo 1; todos ellos con un familiar de primer grado con la enfermedad, con al menos dos autoanticuerpos relacionados con la diabetes y tolerancia anormal a la glucosa.

Los participantes se asignaron al azar al grupo de tratamiento, que recibió un ciclo de teplizumab de 14 días, o al grupo de control, que recibió un placebo; y durante el ensayo, el 72 % de las personas en el grupo de control desarrolló diabetes clínica, en comparación con solo el 43 % del grupo de teplizumab. La mediana del tiempo transcurrido desde el inicio del estudio hasta la aparición del estadio 3 de la diabetes tipo 1 fue de 50 meses para el grupo que recibió teplizumab, frente a los 25 meses del grupo que no recibió la terapia.

La aparición de la enfermedad dos años más tarde se produjo en un 70 % de los participantes. Según la investigadora Iria Gómez Touriño, del Centro de Investigación en Medicina Molecular y Enfermedades Crónicas (Cimus) de la Universidad de Santiago de Compostela, "retrasar entre uno y tres años el debut de la enfermedad "es muy importante en niños preadolescentes", y ha añadido que "se ha demostrado que este tiempo extra para que el páncreas crezca hasta el tamaño adulto conduce a un diagnóstico más benigno y reduce la progresión de la enfermedad a largo plazo".

El efecto adverso más temido relacionado con este tratamiento es la linfopenia, asociada a la respuesta a la inmunoterapia sistémica, que provoca un incremento de infecciones y reagudización de procesos infecciosos latentes, tales como reacciones de hipersensibilidad o cuadros sistémicos a causa del síndrome de liberación de citoquinas. Este cuadro se presenta por una liberación grande y rápida en la sangre de citocinas de células inmunitarias afectadas por la inmunoterapia.

Además, Teplizumab pertenece a una nueva clase de medicamentos biológicos, cuyo funcionamiento en el organismo es más complejo que el de los medicamentos tradicionales de moléculas pequeñas, por lo que su uso es aún experimental y se necesitan mejores y más amplios resultados en el tiempo.