La ciencia acaba de dar un gran paso en la lucha contra enfermedades autoinmunes como la diabetes tipo 1, una condición que surge de un error en el sistema inmunitario que ataca los propios tejidos del cuerpo... y es que un nuevo estudio, publicado en The Journal of Clinical Investigation, ha logrado el hito de trasplantar células beta productoras de insulina en un paciente con diabetes tipo 1 sin la necesidad de fármacos inmunosupresores.
Se trata de una hazaña lograda mediante la edición genética de estas células, que abre una puerta a tratamientos celulares más seguros y eficaces que podrían, a la larga, beneficiar no solo a la comunidad diabética, sino también a aquellos que conviven con otras enfermedades autoinmunes como la celiaquía, dada la estrecha relación entre ambas patologías.
La diabetes tipo 1 se caracteriza por la destrucción de las células beta del páncreas, responsables de producir insulina, por parte del sistema inmunitario. Tradicionalmente, los trasplantes de estas células requerían el uso de medicamentos inmunosupresores para evitar el rechazo, lo que exponía a los pacientes a efectos secundarios significativos.
La innovación de este estudio reside en una tecnología llamada células hipoinmunes (HIP), y para lograrlo, los investigadores utilizaron herramientas de edición genética, como el sistema CRISPR-Cas12b, para modificar las células beta del donante. En concreto, desactivaron los genes que codifican los antígenos HLA, que son las “señales” que el sistema inmunitario usa para identificar y atacar un tejido extraño, y añadieron el gen CD47, que actúa como un escudo protector, camuflando las células trasplantadas frente a las células inmunitarias del paciente.
De esta manera, en un paciente de 42 años que llevaba 37 años con diabetes tipo 1, este enfoque se convirtió en un éxito rotundo, y las células modificadas sobrevivieron, funcionaron y produjeron insulina con normalidad durante al menos 12 semanas, sin ser atacadas por su sistema inmunitario y sin requerir la administración de inmunosuporesores.
Este resultado no solo valida el concepto de las células hipoinmunes, sino que establece además un modelo para futuros tratamientos que podrían liberar a los pacientes de la pesada carga de la medicación diaria y sus efectos secundarios.
Se trata de una demostración de que la terapia génica puede ofrecer una solución definitiva a la raíz del problema autoinmune; y pone de manifiesto que la relevancia de este avance para la comunidad celíaca es extraordinaria, ya que tanto la diabetes tipo 1 como la enfermedad celíaca comparten predisposición genética y son afecciones autoinmunes que a menudo se manifiestan juntas.
Se estima que hasta un 16 % de las personas con diabetes tipo 1 también padecen enfermedad celíaca, siendo ambas enfermedades crónicas y jugando el manejo nutricional un papel crucial en su control.
Este tipo de avances científicos, que buscan corregir el fallo autoinmune a nivel celular, abren la posibilidad de que terapias similares puedan ser desarrolladas para restaurar la tolerancia al gluten en individuos celíacos, ofreciendo un futuro donde la estricta dieta libre de gluten pueda ser una opción, y no una imposición vitalicia.
Este logro científico no es solo un avance en la terapia celular para la diabetes, sino que marca el camino para el tratamiento de una serie de enfermedades autoinmunes, de manera que la capacidad de modificar genéticamente células para que sean “invisibles” al sistema inmunitario del huésped tiene implicaciones de gran alcance.
Así las cosas, este trabajo podría aplicarse para trasplantar tejidos y órganos en una variedad de condiciones, reduciendo drásticamente el riesgo de rechazo y los efectos adversos asociados con los inmunosupresores.
Estos descubrimientos nos situan en una nueva era en la medicina regenerativa, que podría redefinir por completo el tratamiento de la diabetes, la celiaquía y muchas otras dolencias que hoy consideramos crónicas e incurables.
