La Comisión Europea ha aprobado Teizeild (teplizumab) para retrasar la aparición del estadio 3 de la diabetes tipo 1 en pacientes adultos y pediátricos, de ocho años o más, en estadio 2, una decisión que se produce tras la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos.
Este medicamento es la primera terapia modificadora de la enfermedad para la diabetes tipo 1 (DT1) aprobada en la Unión Europea, lo que marca un hito significativo en el tratamiento de esta enfermedad autoinmune progresiva.
La aprobación se basa en los resultados positivos del estudio TN-10 de fase 2, que mostró que el tratamiento retrasó la aparición del estadio 3 de la DT1 una mediana de dos años en comparación con placebo, en adultos y niños de ocho años o más con DT1 en estadio 2.
Según ha afirmado Olivier Charmeil, vicepresidente ejecutivo de General Medicines en Sanofi, “nos complace que, por primera vez, podamos ofrecer a los pacientes y sus familias en la UE una terapia modificadora de la enfermedad diseñada para abordar el proceso inmunológico subyacente en la diabetes tipo 1”, y ha añadido que “nuestro compromiso es seguir trabajando con los actores relevantes en toda la UE para que los pacientes se beneficien del medicamento, una terapia única que puede prevenir la progresión natural de la diabetes tipo 1 al proteger la función de las células beta”.
Al finalizar el estudio TN-10 de fase 2, la proporción de pacientes que permanecieron en el estadio 2 de la DT1 fue casi el doble en el grupo tratado con el medicamento frente al grupo placebo (57 % frente a 28 %). El perfil de seguridad fue coherente con el observado en estudios previos; mientras que los acontecimientos adversos más frecuentes fueron trastornos de la sangre o médula ósea en el 75 % de los participantes y dermatológicos o cutáneos en el 36 % de los participantes.
Este medicamento ya cuenta con aprobación en los Estados Unidos, Reino Unido, China, Canadá, Israel, Arabia Saudí, los Emiratos Árabes Unidos y Kuwait.
El estudio pivotal TN-10, de fase 2, fue un ensayo aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego que evaluó el tratamiento para retrasar la progresión al estadio 3 de la diabetes tipo 1 en adultos y niños de ocho años o más, diagnosticados en estadio 2, con presencia de al menos dos autoanticuerpos relacionados con la DT1 y disglucemia, que eran familiares de personas con esta enfermedad.
Se incluyeron 76 participantes, de entre 8 y 45 años que fueron asignados aleatoriamente para recibir un único ciclo de tratamiento de 14 días con este medicamento o placebo. El criterio principal de valoración fue el tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta el diagnóstico clínico de DT1 en estadio 3. Los criterios de valoración secundarios clave incluyeron seguridad y tolerabilidad.
Los resultados mostraron que la mediana del tiempo hasta el diagnóstico de DT1 en estadio 3 fue de 48,4 meses en el grupo tratado con teplizumab, frente a 24,4 meses en el grupo placebo.
La enfermedad se diagnosticó en 19 participantes (43 %) que recibieron el producto farmacológico y en 23 (72 %) que recibieron placebo. Se observaron acontecimientos adversos esperados, como erupción cutánea y linfopenia transitoria.
Teplizumab es un anticuerpo monoclonal dirigido contra CD3, y es la primera y única terapia modificadora de la enfermedad en la diabetes tipo 1 autoinmune. Fue aprobado en los Estados Unidos en noviembre de 2022 para retrasar la aparición del estadio 3 de la DT1 en adultos y niños de ocho años o más diagnosticados en estadio 2.
